一名六歲中國女童Mei（化名），去年在上海交通大學醫學院附屬新華醫院接受一項實驗性基因編輯療法後死亡。負責團隊其後仍將相關成果發表於國際頂尖學術期刊《自然》（Nature），引發家屬強烈不滿。國際學術期刊《科學》（Science）與專門追蹤論文撤稿的非營利組織Retraction Watch近日聯手披露事件始末，而這單死亡事故此前從未對外公開。
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病本不致命 卻因治療喪命
Mei患有Snijders Blok–Campeau綜合症，這是一種由基因突變引發的罕見疾病，會導致患者出現自閉症特徵、全面發育遲緩及語言障礙，但一般不致命，全球已知病例僅237宗。對Mei而言，這意味着她到了六歲仍只能說簡單句子，進食要靠訓練筷輔助。不過在言語治療和職業治療介入下，她的狀況正逐步改善。
根據《科學》報道，2023年，Mei的父母得悉上海交通大學醫學院神經生物學家仇子龍正在研究相關基因療法，主動聯繫並表示願意出資支持研究；Mei父母為此項臨床研究投入約86萬美元（約674萬港元），另贈送對方數台iPhone、一台iPad及一箱茅台酒。
去年三月，經醫院倫理委員會批准，Mei在新華醫院接受了個體化實驗性基因編輯治療，這亦是全球首例「直接針對腦部」的基因編輯治療。研究團隊將攜帶鹼基編輯工具的病毒載體注入她的脊髓液，嘗試對神經元進行基因編輯以糾正致病突變。Mei接受治療三天後開始發燒，並出現腎損傷跡象，一星期後不治。院方內部評定，其死亡與是次治療有關，死因為嚴重免疫反應。
學術期刊《科學》和學術誠信監督平台「撤稿觀察」Retraction Watch上周遊7月23日) 公布的調查指出，醫療團隊疑似未有充分向家屬告知這項實驗性療法的「致命風險」，知情同意程序存在重大瑕疵。報道指出，Mei接受治療前約一個月，團隊在猴子身上進行的試驗已顯示，四隻接受治療的猴子全部出現中度至重度肝損傷，其中一隻接受高劑量病毒的猴子亦出現腎損傷。
然而，在簽署知情同意書時，負責該研究臨床部分的醫生僅向Mei的父母表示，最大風險是Mei體內可能存在病毒載體抗體。
論文隻字未提死訊 家屬要求撤稿
去年九月，當地衞生部門以醫院未妥善監督這項臨床研究、亦未按規定完成研究登記為由，向醫院處以約3600美元（約2.8萬港元）罰款；負責臨床部分的醫生被列入調查報告並遭口頭訓誡，但最先接觸受害女童家人的研究人員仇子龍目前未受任何公開處罰。
更具爭議的是，Mei死後近一年，仇子龍團隊將相關研究成果發表於《自然》。論文提及動物實驗數據，卻對這名女童的死隻字未提，僅寫道：「彌合臨床前研究與臨床轉化之間的鴻溝仍是一項重大挑戰。」家屬其後要求重新審查甚至撤回論文，《科學》與Retraction Watch遂委託七名國際專家展開全面審查。
《科學》在調查此事後認為，中國在生物醫學監管與透明度方面仍面臨挑戰。有藥物警戒專家接受《財新》訪問時亦指出，國內的倫理委員會難以保持獨立性，往往與醫院存在緊密的利益綁定關係。
事件曝光後，涉事的上海交通大學醫學院已發布情況說明，表示高度重視事件，並已成立專項工作組展開全面調查；上海市楊浦區衞生健康委員會亦表示相關部門正跟進處理。
曾聯署譴責賀建奎 如今身陷同類爭議
此案與2018年的賀建奎事件有相似之處：當年這名中國生物物理學家秘密培育「基因編輯嬰兒」，令一對雙胞胎姊妹出生時即天然抵抗愛滋病，事件轟動全球，備受質疑與譴責。而仇子龍正是當年逾百名聯署譴責賀建奎的科學家之一，批評對方無視倫理、未經充分安全論證便貿然進行人體實驗。
仇子龍曾出版書籍《基因啓示錄：基因科學的25堂必修課》
仇子龍本身正是中國推動CRISPR基因編輯與「鹼基編輯」技術的指標性人物。就在女童死亡事故發生前一個月，美國費城兒童醫院才剛利用類似技術成功救治一名罕見病嬰兒，一度令全球對基因編輯療法充滿期待。
然而專家亦一再沉重警告：創新療法一旦涉及人體臨床試驗，就必須極度嚴謹地評估安全性，並「完全透明地揭露風險」，否則足以徹底摧毀科學研究的公信力。
